在各國政策大力的支持下，在基因組學(xué)，蛋白質(zhì)組學(xué)以及生物信息學(xué)的迅速發(fā)展的帶動(dòng)下，轉化醫學(xué)在分子標識物的鑒定和應用、基于分子分型的個(gè)性化治療，以及疾病治療的反應和預后評估預測方面，表現出了巨大的發(fā)展和應用潛力，比如現在比較令人期望的包括基因檢測、干細胞治療等方向的臨床應用，就是其中案例。
事實(shí)上，早在 21 世紀初，干細胞就普遍被認為將帶來(lái)人類(lèi)醫學(xué)的革命。目前全球有超過(guò) 700 家公司正在開(kāi)展干細胞及轉化醫學(xué)相關(guān)的研究。國際上也已有 8 種干細胞藥物或技術(shù)獲批上市并應用于臨床。
迄今為止，已有一些研究者用神經(jīng)干細胞移植，臨床研究用于腦缺血性疾病、腦出血性疾病、中樞神經(jīng)系統創(chuàng )傷、中樞神經(jīng)系統脫髓鞘疾病、中樞神經(jīng)系統慢性退變性疾?。ㄅ两鹕?、亨廷頓病和阿爾茨海默?。┮约爸袠猩窠?jīng)系統腫瘤等疾病。
雖然這些轉化的成果距離真正意義上的細胞替代修復尚有距離，但國內外從事中游干細胞治療研究和干細胞藥物研發(fā)的企業(yè)數量近年來(lái)劇增，這足以說(shuō)明干細胞在轉化醫學(xué)領(lǐng)域的天然優(yōu)勢和巨大潛力。
再生醫學(xué)是指利用生物學(xué)及工程學(xué)的理論方法創(chuàng )造丟失或功能損害的組織和器官，使其具備正常組織和器官的機構和功能。通俗理解，就是讓人類(lèi)的組織或器官再生。
這種神奇的醫療技術(shù)，對于現代醫學(xué)的意義是顛覆性的，它的基本理念，從目前醫學(xué)的有限處理，變成“治愈” 。理論上，所有疾病導致的組織和器官損壞，都可能通過(guò)再生醫學(xué)技術(shù)獲得治愈。
組織工程與再生醫學(xué)是利用現代生命科學(xué)及工程學(xué)原理，研制體外制造可供移植人體組織器官的新興學(xué)科，其核心就是建立細胞與生物材料的三維空間復合體，即具有生命力的活體組織，用以對病損組織進(jìn)行形態(tài)、結構和功能的重建并實(shí)現永久性替代。
其基本原理和方法，是將體外培養擴增的正常組織細胞吸附于一種生物相容性良好并可被機體吸收的生物材料上以形成復合物，細胞再生物材料逐漸被機體降解吸收的過(guò)程中，形成新的在形態(tài)和功能方面與相應器官、組織一致的組織，從而達到修復創(chuàng )傷和重建功能的目的。
近年來(lái)，隨著(zhù)再生醫學(xué)研究的進(jìn)展，組織修復與再生醫學(xué)將在傳統治療技術(shù)方法不斷完善的基礎上，展現出分子、細胞、組織和器官不同層次生物高科技修復工程的劃時(shí)代醫療水準，將造福海量需要幫助的病人。
對于組織修復與再生醫學(xué)而言，干細胞、組織工程與生物材料的發(fā)展，對其發(fā)展起著(zhù)至為重要的作用。隨著(zhù)這三大技術(shù)的不斷實(shí)踐，人們已經(jīng)看到組織修復和再生的創(chuàng )新理論、關(guān)鍵技術(shù)和方法開(kāi)始應用于人類(lèi)健康領(lǐng)域。
而在三種技術(shù)中，干細胞最為關(guān)鍵。干細胞具有自我更新能力、大規模擴增以及多向分化的潛能，是再生醫學(xué)的核心組成。正常人體組織出現損傷時(shí)，都是通過(guò)干細胞不斷增殖，重構這個(gè)組織。
干細胞有很多種。根據干細胞所處的發(fā)育階段，大致可分為胚胎干細胞和成體干細胞，根據干細胞的發(fā)育潛能分為三類(lèi)：全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。成體干細胞包括來(lái)自骨髓、脂肪等組織來(lái)源的干細胞，也包括圍產(chǎn)期組織如胎盤(pán)、臍帶組織來(lái)源間充質(zhì)干細胞等。
目前，包括臍帶在內的圍產(chǎn)期組織來(lái)源的干細胞由于其易獲得性、較高的安全性，在產(chǎn)業(yè)化上走在其他種類(lèi)干細胞的前面。國內外分析數據顯示，圍產(chǎn)期組織來(lái)源的干細胞的應用將超過(guò)其他種類(lèi)的成體干細胞，成為再生醫學(xué)的主力軍。
2015 年，奧巴馬在國情咨文演講中宣布了一個(gè)生命科學(xué)領(lǐng)域新項目——精準醫療計劃 （Precision MedicineInitiative），目的是讓所有人獲得健康個(gè)性化信息。根據此規劃，美國將從 2016 年財政預算中為精準醫療項目劃撥 2.15 億美元經(jīng)費。
自此精準醫療成為全球醫療和健康行業(yè)的關(guān)注焦點(diǎn)。支持精準醫療的醫學(xué)專(zhuān)家認為，精準醫學(xué)是現代醫學(xué)進(jìn)入的第三次革命。前兩次可以劃分為醫學(xué)與巫術(shù)的分離（第一次革命）以及循證醫學(xué)（Evidence-based Medicine）的建立 （第二次革命） 。
在中國，精準醫療也得到了國家領(lǐng)導人的支持，并得以快速推進(jìn)，2016 年寫(xiě)入十三五重大科技專(zhuān)項，而干細胞治療和精準醫療的天然密切聯(lián)系及國家對于高端生物制藥的不斷加碼，有望使得相關(guān)政策加速落地。
在這個(gè)體系中，基因測序是一個(gè)重要的前提條件，而干細胞則是精準醫療的絕佳載體。干細胞可以通過(guò)分化變成神經(jīng)細胞、胰島細胞、皮膚細胞、血細胞、骨頭細胞等幾乎所有的細胞。憑借其特性，通過(guò)自體細胞增殖或組織器官再生達到治療目的，簡(jiǎn)而言之就是一種精準的個(gè)體化自體治愈過(guò)程。
而另一層面，由于不同部位和用途的干細胞產(chǎn)品，能夠精準到達受損部位或組織器官，可以成為靶向治療藥物的載體，精確到達病變部位。
與傳統藥物作用方式相比，干細胞載體的治療藥物，不僅可以避免消化道等其他身體系統的消耗，更可以按照病變程度，精簡(jiǎn)藥量，減少化學(xué)藥物對人體的損害，達到最佳效果。
目前，我國科研領(lǐng)域關(guān)于干細胞基礎和臨床研究碩果累累：所發(fā)論文數量位居世界第二，所申專(zhuān)利數量位居世界第三，且已有一批研究機構擠進(jìn)國際先進(jìn)水平。
